Firma OncoArendi Therapeutics SA, rozwijająca na skalę światową terapię chorób płuc, opracowała cząsteczkę OATD-01, która jest kandydatem na lek na chroniczne choroby układu oddechowego, jak astma, włóknienie płuc czy sarkoidoza.
Projekt „Badania przedkliniczne i kliniczne kandydata na innowacyjny lek w terapii astmy i nieswoistych chorób zapalnych jelit” zapoczątkował rozwój leku „first in class”, tzn. „pierwszy w swojej klasie”.
— Bazując na obecnym zainteresowaniu rynku i niezaspokojonych potrzebach pacjentów, wydaje się, że najbardziej atrakcyjnym wskazaniem dla nowej terapii może być sarkoidoza lub idiopatyczne włóknienie płuc, choroby, na które brakuje skutecznych i bezpiecznych leków. Sarkoidoza jest „chorobą sierocą”, tzn. rzadką, na którą nie ma leków i nad którą prowadzi się niewiele badań klinicznych. Zakładamy, że lek nie tylko przyniesie oczekiwane efekty terapeutyczne, ale też będzie dobrze tolerowany przez pacjentów, co jest istotne przy długotrwałej terapii — podkreśla dr Marcin Szumowski, prezes OncoArendi Therapeutics SA.
Aktywność terapeutyczna OATD-01 u pacjentów zostanie zbadana w fazie IIa badań klinicznych. Przy rozwoju leków założenie ich działania opiera się na badaniach na zwierzętach oraz badaniach korelacyjnych zwiększonej aktywności celu molekularnego leku u pacjentów z daną jednostką chorobową.
OncoArendi Therapeutics zakończyła pierwszą część badań klinicznych Ia fazy dla związku OATD-01. Jej celem było określenie bezpieczeństwa cząsteczki po pojedynczym podaniu rosnącej dawki zdrowym ochotnikom. Faza Ia jest przeprowadzana zwykle na zdrowych ochotnikach, chyba że mamy do czynienia z chorobami śmiertelnymi, np. w onkologii — dodaje Marcin Szumowski.
Kolejny krok to faza Ib, polegająca na ocenie bezpieczeństwa przy wielokrotnym podaniu leku zdrowym ochotnikom, co pozwoli na wybranie dawek do fazy IIa, w której badany będzie również wstępny efekt terapeutyczny u pacjentów. Ten etap planowany jest na przełom lat 2019 i 2020.
Dodatkową przewagą leku jest forma tabletki podawanej raz dziennie. W przeciwieństwie do leków podawanych w formie wziewnej, ułatwia to pacjentom regularne przyjmowanie leku w odpowiedniej dawce.
— W przypadku włóknienia płuc leki, które są obecnie dostępne, nie dają pożądanych efektów. Dodatkowo stosowanie ich wiąże się z wieloma skutkami ubocznymi — mówi dr Szumowski.
Firma równolegle prowadzi badania nad nowymi lekami przeciwnowotworowymi. Rozwój projektu inhibitora arginazy to nowatorskie podejście terapeutyczne w immunoonkologii. Immunoterapie są obiecującym sposobem leczenia nowotworów, dającym szansę na wyleczenie pacjenta. Cząsteczka OATD-02 jest na etapie formalnych badań przedklinicznych, a w przyszłym roku planowane jest rozpoczęcie badań klinicznych z udziałem pacjentów. W celu przeprowadzenia badań II i III fazy i wprowadzenia leku na rynek konieczne jest nawiązanie współpracy z międzynarodowym koncernem farmaceutycznym.
Anna Wesecka
