Limfocyty CAR T w walce z białaczką

0
486
prof. dr hab. med. Grzegorz W. Basak
prof. dr hab. med. Grzegorz W. Basak

Ostra białaczka limfoblastyczna B-komórkowa (B-OBL) jest chorobą nowotworową wywodzącą się z komórki progenitorowej limfocyta B. Na skutek mutacji dochodzi do niekontrolowanej proliferacji oraz gromadzenia się komórek białaczkowych, tzw. limfoblastów B w szpiku prowadzących do zahamowania hematopoezy skutkującego małopłytkowością, neutropenią oraz niedokrwistością.

Limfoblasty mogą też naciekać struktury pozaszpikowe, zwłaszcza opony, gonady, grasicę, wątrobę, śledzionę i węzły chłonne oraz być obecne we krwi. Szczególnie niepomyślne prognozy dotyczą chorych o pierwotnie opornej lub nawrotowej (co najmniej 1 nawrót) B-OBL.

Terapia za pomocą limfocytów CAR T opiera się na pobraniu od chorego limfocytów z krwi obwodowej, które następnie poddaje się modyfikacji z wprowadzeniem konstruktu genetycznego kodującego receptor CAR. Konstrukt ten składa się m.in. z domeny odpowiedzialnej za wiązanie antygenu, pochodzącej z przeciwciała anty-CD19, regionu zawiasowego, domeny aktywującej i kostymylującej. Wskutek modyfikacji, limfocyty wyposażone są w receptor służący rozpoznawaniu antygenów na komórce nowotworowej. Po namnożeniu ex vivo, limfocyty CAR T przetaczane są choremu, mówi Prof. dr hab. n. med. Grzegorz Basak

Genetycznie modyfikowane limfocyty CAR T stanowią jedno z najbardziej innowacyjnych podejść do terapii, a w szczególności w leczeniu nowotworów. Realizacja założeń projektu może przyczynić się do istotnej poprawy wskaźników zdrowotnych

Proponowane badanie obejmować będzie zastosowanie autologicznych limfocytów modyfikowanych oryginalnym, chronionym zgłoszonym patentem konstruktem kodującym CAR antyCD19, co nadaje tej terapii cechy indywidualne. Co więcej zakłada się stosowanie limfocytów CAR T po raz pierwszy wytwarzanych w Polsce. Wytwarzanie produktu w Polsce zapewni wyższą dostępność terapii CAR T m.in. dzięki znacznemu obniżeniu kosztu leczenia w stosunku do komercyjnie dostępnych produktów Kymriah i Yescarta. Dzięki zlokalizowanemu wytwórcy w Polsce skróci się także czas oczekiwania przez pacjentów na terapię (ominięcie kolejki w centralnych laboratoriach firm farmaceutycznych), kontynuuje naukowiec.

Projekt obejmuje zastosowanie limfocytów CAR T wytwarzanych w Polsce, a więc wpłynie na rozwój technologii i know how w polskim sektorze. Ośrodki biorące udział w badaniu opracują unikalne procedury certyfikacji jednostek stosujących produkt oraz opieki nad pacjentem leczonym limfocytami CAR T, kończy prof. Basak.

Badanie finansowane jest ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych, numer Projektu 2020/ABM/01/00053-00.

ZOSTAW ODPOWIEDŹ

Proszę wpisać swój komentarz!
Proszę podać swoje imię tutaj