Polscy naukowcy sprawdzą skuteczność eksperymentalnej terapii w leczeniu rzadkiej choroby o nazwie amyloidoza AL – wynika z informacji przesłanej PAP przez Agencję Badań Medycznych.
Amyloidoza AL jest rzadką chorobą, która charakteryzuje się gromadzeniem się amyloidu w różnych tkankach i narządach organizmu, zwykle w sercu, nerkach, wątrobie, a także w układzie nerwowym. Choroba ta jest spowodowana produkcją przez klonalne (tj. pochodzące od jednej komórki – PAP) komórki plazmatyczne w szpiku fragmentów immunoglobulin o nieprawidłowej budowie – najczęściej wolnych łańcuchów lekkich immunoglobulin, które wykazują tendencję do odkładania się w postaci amyloidu (nierozpuszczalny kompleks białkowy – PAP). W wyniku tego procesu dochodzi do uszkodzenia i zaburzenia funkcji narządów, co prowadzi do postępującej niewydolności wielu narządów.
Choroba może przebiegać bez manifestacji klinicznej aż do późnych etapów rozwoju, co utrudnia wczesne rozpoznanie. Objawy nie są swoiste i często przypominają dolegliwości związane ze starzeniem się, np. postępujące upośledzenie wydolności nerek lub serca, typowe dla wieku, w którym choroba bywa najczęściej rozpoznawana. Dodatkowo objawom związanym z zajęciem różnych narządów zwykle towarzyszą symptomy ogólne, takie jak zmęczenie, niedożywienie i niewyjaśniona utrata masy ciała. Dlatego, w 40 proc. przypadków diagnoza amyloidozy AL jest stawiana dopiero po roku od wystąpienia objawów, nawet u pacjentów będących pod obserwacją hematologów.
www.naukawpolsce.pl
