Brytyjski zespół przetestował na myszach terapię, która znacznie ogranicza ubytki słuchu towarzyszące chorobie Norriego. To rzadka, ale wyniszczająca choroba powodująca wrodzoną ślepotę i późniejszą utratę słuchu.
Uwarunkowana genetycznie choroba Norriego najczęściej dotyka chłopców, którzy rodzą się niewidomi, a w wieku ok. 12 lat pojawia się u nich postępujące zniszczenie narządu słuchu.
Badacze z University College London testują terapię genową, która co prawda nie przywraca wzroku, ale ma szansę znacząco ograniczyć uszkodzenia słuchu
Obecnie jedyne leczenie polega na wszczepieniu implantu ślimakowego.
Tymczasem w badaniu na myszach przedstawionym w magazynie „EMBO Molecular Medicine”, terapia genowa zapobiegała uszkodzeniu odpowiedzialnych za rejestrację dźwięków komórek rzęsatych w uszach.
Wprowadzony przez naukowców gen odpowiada za produkcję białka, którego brakuje u osób dotkniętych tą chorobą. Procedura ograniczała powstawanie powodujących uszkodzenia wzroku i słuchu nienaturalnych naczyń krwionośnych.
„Dzieci z chorobą Norriego stopniowo tracą słuch z powodu wadliwego genu o nazwie NDP, który odpowiada za pewne struktury w uchu wewnętrznym” – wyjaśnia dr James Wawrzynski z UCL.
„W naszym badaniu pokazaliśmy, że u myszy z chorobą Norriego możemy naprawić ten wadliwy gen, wprowadzając miliardy nowych 'naprawionych’ kopii do krwiobiegu. Terapia genowa wydaje się prowadzić do powstania lepszej struktury naczyń krwionośnych w uchu wewnętrznym i co ważne, możemy zauważyć ochronę komórek rzęsatych” – tłumaczy.
Zachowanie słuchu pozwala ofiarom zachować niezależność w dorosłych życiu – podkreślają badacze.
www.naukawpolsce.pl
