Ostra białaczka szpikowa (AML) jest dużym wyzwaniem w onkologii wieku rozwojowego. To postać złośliwego nowotworu układu krwiotwórczego, która charakteryzuje się niekontrolowanym rozrostem niedojrzałych krwinek białych.
Przy zastosowaniu współczesnych metod intensywnego leczenia prawie 90% dzieci z AML uzyskuje remisję. U około 10% chorych stwierdza się pierwotnie oporną białaczkę, u 25% dzieci z AML dochodzi do wznowy choroby, a wyniki leczenia nawrotów, pomimo intensyfikacji terapii, są nadal złe. Nieleczona choroba szybko prowadzi do zgonu, z tych względów podjęłam się prowadzenia badań, które pozwoliły na dokładniejsze poznanie różnych nieprawidłowości występujących w komórkach białaczkowych, mówi dr n. med. Małgorzata Lasota z Wydziału Lekarskiego Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum odpowiedzialna za projekt pt. „Występowania oraz znaczenie ekspresji i mutacji receptora c-KIT w ostrej białaczce szpikowej u dzieci i perspektywy zastosowania inhibitorów kinazy tyrozynowej tego receptora”.
Głównym celem projektu było określenie związku pomiędzy receptorem c-KIT a występowaniem ostrych białaczek u dzieci.
Receptor c-KIT odgrywa zasadniczą rolę w procesie hematopoezy. Mutacje aktywujące w obrębie genu c-KIT mogą być ważnym czynnikiem sprawczym onkogenezy.
Prowadzone przeze mnie badania nad rolą kinazy tyrozynowej receptora c-KIT w ostrej białaczce szpikowej u dzieci przyczyniły się do głębszego poznania biologii tego nowotworu, co może w przyszłości pozwolić na zastosowanie nowych molekularnych metod diagnostycznych, wyodrębnienie bardziej istotnych czynników rokowniczych, a przede wszystkim na zastosowanie celowanych i bardziej skutecznych terapii przeciwnowotworowych ze zmniejszeniem zarówno wczesnych, jak i późnych powikłań, mówi naukowiec.
Poznanie patomechanizmów i podstaw molekularnych AML oraz ich związku z mutacjami receptora c-KIT może umożliwić dostosowanie leku do pacjenta, a nie jak do tego pory, tylko do danej choroby – podsumowuje dr Małgorzata Lasota.
Projekt był realizowany w Klinice Onkologii i Hematologii Dziecięcej Instytutu Pediatrii UJCM, w ramach pracy doktorskiej, która otrzymała wyróżnienie (promotor prof. dr hab. Walentyna Balwierz). Warto zaznaczyć, że w ramach projektu nawiązano współpracę z firmą Selvita S.A.
Za prowadzony projekt Pani dr M. Lasota otrzymała certyfikat za wybitne osiągnięcia naukowe od Marszałka Województwa Małopolskiego. Ponadto projekt był wielokrotnie nagradzany na licznych zjazdach i konferencjach naukowych.
Dziękujemy za rozmowę i życzymy dalszych sukcesów!
Sebastian Wach
