Pojawiła się duża szansa, że leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) już wkrótce stanie się skuteczniejsze. Polski Bank Komórek Macierzystych (PBKM) prowadzi obecnie badania przedkliniczne, a wkrótce rozpocznie badania kliniczne, nad opracowaniem produktu leczniczego terapii zaawansowanej opartej na komórkach mezenchymalnych z galarety Whartona (WJ-MSC), czyli tkanki pochodzącej ze sznura pępowinowego.
Polski Bank Komórek Macierzystych zaangażowany jest obecnie w 4 projekty badawczo-rozwojowe, w ramach których już trwają lub będzie rozpoczętych 7 badań klinicznych fazy II lub III. Ich celem jest opracowanie leków czy terapii opartych o komórki macierzyste. W trzech projektach PBKM jest członkiem konsorcjów, ALSTEM natomiast to samodzielny projekt PBKM z udziałem zewnętrznych ekspertów z Polski i zagranicy.
W projekcie ALSTEM badacze chcą wykazać kliniczne bezpieczeństwo i skuteczność leczenia stwardnienia zanikowego bocznego przy użyciu WJ-MSC. Celem projektu jest także opracowanie panelu badań diagnostycznych pozwalających określić, którzy pacjenci mogą lepiej reagować na terapię komórkową.
– Komórki macierzyste mają ogromny potencjał. Posiadają możliwość przekształcenia się w różnorodne typy dojrzałych komórek, między innymi w komórki mięśniowe oraz nerwowe. Mają szczególne zdolności immunomodulacyjne – mówi prof. nadzw. dr n. med. Mirosław Janowski, który współpracuje z PBKM przy realizacji Projektu.
Właściwości immunomodulacyjne komórek mezenchymalnych mogą odmienić przebieg choroby i rokowanie u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym.
– Naszym ogromnym sukcesem będzie znaczące spowolnienie przebiegu choroby, jeśli uda nam się przez jakiś czas pacjenta utrzymać na tym poziomie, w którym jest obecnie i jego stan nie pogorszy się – dodaje Dyrektor ds. Badań i Rozwoju z PBKM, dr n. biol. Tomasz Ołdak.
– Przy obecnym stanie wiedzy nie możemy pacjentowi zaoferować skutecznego leczenia. Riluzol, który jest jedynym zarejestrowanym w Europie lekiem w terapii ALS, jedynie w niewielkim stopniu przedłuża życie pacjentów. W USA zarejestrowany jest ponadto edaravone, który również nie wydaje się być przełomem w terapii ALS. Taka sytuacja skłoniła mnie do poszukiwań innych możliwości leczenia – tłumaczy specjalista neurologii, dr n. med. Mariusz Grudniak – Ekspert ds. Badań i Rozwoju w PBKM.
Projekt ALSTEM realizowany przez PBKM nad lekiem na ALS zdobył dofinansowanie z Narodowego Centrum Badań i Rozwoju (NCBiR) w ramach programu sektorowego INNO NEURO PHARM (Działanie 1.2 „Sektorowe programy B+R” w ramach I Osi priorytetowej „Wsparcie prowadzenia prac B+R przez przedsiębiorstwa” Programu Operacyjnego Inteligentny Rozwój 2014-2020″). Projekt PBKM został oceniony najwyżej spośród projektów innych polskich firm biotechnologicznych.
Sukces projektu ALSTEM otworzy drogę do rejestracji centralnej terapii WJ-MSC w Europejskiej Agencji Leków. PBKM stałby się wówczas jedynym na świecie wytwórcą takiej terapii komórkowej.
Anna Wesecka
